O Ministério da Saúde publicou, no último dia 29 de julho, a Portaria SAES/MS nº 3.080/2025, que estabelece critérios para a habilitação de hospitais em todo o país para realizar a infusão da terapia gênica contra a Atrofia Muscular Espinhal (AME) 5q tipos 1 e 2. A medida marca um avanço histórico no Sistema Único de Saúde (SUS), que passa a disponibilizar um dos tratamentos mais modernos do mundo para essa doença rara.
Zolgensma: tratamento de ponta agora no SUS
Com a nova regulamentação, pacientes elegíveis terão acesso ao medicamento Zolgensma, considerado a terapia gênica mais eficaz para modificar o curso da AME. A aplicação precoce pode melhorar a qualidade de vida e aumentar a sobrevida das crianças, corrigindo a falha genética que causa a doença.
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal é uma enfermidade genética progressiva que compromete os neurônios motores responsáveis por funções como andar, falar e até respirar. Sem tratamento, pode levar à perda rápida de movimentos e até à morte nos primeiros anos de vida.
O avanço científico e a incorporação dessa tecnologia no SUS representam esperança para famílias e pacientes, ao possibilitar maior autonomia funcional e cuidado integral.
Mobilização dos hospitais
Segundo a Coordenação-Geral de Doenças Raras do Ministério da Saúde, é fundamental que gestores estaduais e municipais incentivem a habilitação de hospitais para a infusão da terapia. A meta é garantir acesso equitativo em todas as regiões do país.
“É importante que os estabelecimentos se habilitem, não apenas para realizar a infusão, mas também para garantir o acompanhamento clínico ao longo dos anos. Isso vai permitir que famílias tenham acesso ao tratamento sem precisar se deslocar para longe de suas cidades”, destacou o coordenador-geral Natan Monsores.
Doenças raras no SUS
A iniciativa faz parte do fortalecimento da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras, que vem incorporando exames, medicamentos e tecnologias de alta complexidade. A habilitação dos serviços consolida o compromisso com o diagnóstico precoce e o cuidado integral em saúde.
